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CRISPR校正肌肉幹細胞中的突變 或為DMD終身治療鋪平道路

來源 : 亞洲健康互聯海外中心
update : 2019/09/18
杜氏肌營養不良症(DMD)是一種罕見但具有破壞性的遺傳性疾病,會導致肌肉損失和身體損傷。密蘇里大學醫學院的研究人員在一項小鼠研究中表明,強大的CRISPR基因編輯技術,可能為終身治療鋪平道路。

這項名為「AAV9編輯正常與營養不良成年小鼠的肌肉幹細胞」的研究,發表在9月份的《分子療法 》期刊。

患有DMD的兒童具有基因突變,其中斷了稱為肌營養不良蛋白的蛋白質。沒有肌營養不良蛋白,肌肉細胞變弱,最終死亡。許多孩子失去了行走的能力,呼吸和心臟功能所必需的肌肉最終停止工作。

該研究的資深作者,分子微生物學暨免疫學系醫學研究教授Dongsheng Duan博士說:「研究表明,CRISPR可用於編輯導致動物模型中肌肉細胞早期死亡的突變。然而,由於這些基因編輯的肌肉細胞,隨著時間的推移而磨損,因此產生主要的問題。如果我們可以糾正肌肉幹細胞中的突變,那麼從編輯過的幹細胞中再生的細胞將不再攜帶突變。用CRISPR處理肌肉幹細胞可以導致...完整