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FDA 批准第一個針對阿茲海默症病理生理學的新療法

來源 : 亞洲健康互聯海外中心
update : 2021/06/08

儘管備受爭議,美國食品暨藥物監督管理局 ( FDA) 使用藥品與生物製劑的加速批准途徑,於美國時間6月7日批准Aduhelmaducanumab作為阿茲海默症患者的治療藥物。

這是該機構自 2003 年以來批准的首款治療阿茲海默症的新藥。也許更重要的是,Aduhelm 是第一個針對阿茲海默症潛在病理生理學的治療方法,即大腦中澱粉樣蛋白斑塊的存在。Aduhelm 的臨床試驗首次表明,這些斑塊的減少,有望導致這種破壞性癡呆症的臨床衰退減少。

但是當藥物減少斑塊時,它真的會減緩疾病的進展嗎?目前還不清楚。在兩項相同的 III 期研究EMERGEENGAGE的發現之後引發了相當大的爭議。這些試驗於 2019 3 終止,當時一項無效分析確定 aducanumab 在完成時不太可能超過安慰劑。2019 10 月,Biogen改變了立場,稱對先前無法獲得的數據審查顯示,該藥物實際上降低了 EMERGE 的認知能力下降,但並未降低 ENGAGE 的認知能力。

2020 11 月,FDA 諮詢委員會以壓倒性多數投票,反對提供的有關阿茲海默症候選藥物的數據,稱不能單獨考慮在兩項試驗之一中看到的陽性結果。,

該機構的三名顧問於今年 3 30 日在《JAMA Network》上的中寫道,沒有足夠的證據表明該藥物有效。他們擔心,如果該藥物主要是因為治療阿茲海默症的藥物匱乏而獲得批准,那麼未來的門檻就會降低。

作為批准的條件,FDA 要求 Biogen 進行批准後的臨床試驗,以驗證該藥物的臨床益處。如果藥物不能按預期發揮作用,該機構可能會撤回批准。

也有人擔心 FDA 的批准將使 Biogen 難以找到足夠的患者參與其下一次臨床試驗,因為患者可能不想冒險獲得安慰劑,並且可以在沒有藥物的情況下獲得藥物。

FDA7日的新聞稿中承認,該藥物的批准引起了阿茲海默症患者社群、民選官員和其他感興趣利益相關者的關注。

FDA 藥物評價暨研究中心主任帕特里西婭·卡瓦佐尼 (Patrizia Cavazzoni) 博士在新聞稿中表示,該機構得出結論,Aduhelm 對阿茲海默症患者的益處超過了治療的風險。

完成 FDA 要求的臨床試驗可能需要幾年時間。但與此同時,患者可以使用 Aduhelm

患者將接受每月輸注的藥物,並且還需要定期進行腦部掃描以檢測大腦出血或腫脹的罕見副作用。